サラセミアのさまざまな治療オプション

サラセミアは、体がヘモグロビン（Hb）を生成できなくなる遺伝性の血液疾患です。その結果、彼らは貧血を経験するでしょう。よく問題になるのは、この病気を治すことができるかということです。可能であれば、サラセミア患者のための治療または薬の選択肢は何ですか？

サラセミアは治すことができますか？

サラセミアの原因は、体内の遺伝子変異です。これは、この変異遺伝子を持っている家族で生まれた人は、サラセミアを発症するリスクが高いことを意味します。それで、これは遺伝性の病気なので、サラセミアは治すことができますか？

もちろん、その答えは可能です。それだけです、オプションは非常に限られており、高いリスクがあります。これまで、サラセミアを完全に治療することができた唯一の治療法は骨髄移植です。

残念ながら、適切な骨髄ドナーを見つけることは容易ではありません。さらに、骨髄移植手順（BMT / 骨髄移植）はまだ非常に危険であると考えられています。

National Heart、Lung、and Blood Diseaseのウェブサイトによると、専門家はサラセミアを治療および治療する可能性のある他の治療法をまだ探しています。たとえば、将来的には、正常なヘモグロビン遺伝子を骨髄の幹細胞に挿入できる技術が登場する可能性があります。

このようにして、サラセミア患者の体は健康な赤血球とヘモグロビンを生成することができると期待されています。

研究者たちはまた、出生後に胎児のヘモグロビンを作る人の能力を刺激する方法を研究しています。このタイプのヘモグロビンは胎児と新生児に見られます。

出生後、体は成人のヘモグロビンを作ることに切り替わります。より多くの胎児ヘモグロビンを作ることは健康な成人ヘモグロビンの不足を補うかもしれません。

サラセミアに利用できる治療法は何ですか？

治療は、サラセミアの種類と各患者が苦しんでいる重症度によって異なります。

アルファまたはベータのいずれかのマイナーなサラセミアを持つ人々は、通常、サラセミアの軽度の症状のみを示すか、まったく症状を示さないことさえあります。この状態の人は、治療がほとんどまたはまったく必要ない場合があります。

重度および軽度のサラセミアの場合、医師は3種類の標準治療、すなわち輸血、鉄キレート療法（鉄キレート療法）、および葉酸サプリメント。開発された、またはテスト中の他のタイプの治療法は、あまり使用されません。

サラセミアの治療法の選択肢

以下は、サラセミア患者が行うことができるいくつかの治療オプションです。

1.輸血

赤血球輸血は、中等度または重度のサラセミアを患っている人々の治療の中心です。この治療法は、正常なヘモグロビンを持つ健康な赤血球の数を増やすことができます。

輸血中、健康な血液が体内に入るまで、針を使用して血管の1つに静脈内（IV）を挿入します。この手順は通常1〜4時間かかります。

赤血球は約120日しか持続しません。したがって、赤血球の健康的な供給を維持するために、輸血を繰り返す必要があるかもしれません。

ヘモグロビンHまたはベータサラセミア中間体のある人の場合、感染症やその他の病気があるとき、または倦怠感を引き起こす重度の貧血があるときなど、特定の条件下で輸血が必要になることがあります。

ベータサラセミアメジャー（クーリー貧血）の患者の場合、定期的な輸血が必要になる場合があります（2〜4週間ごと）。この輸血は、ヘモグロビンと赤血球の正常なレベルを維持するのに役立ちます。

輸血は、気分を良くし、日常生活を楽しみ、通常の生活を送るのに役立ちます。この治療法は精神的な安全には非常に役立ちますが、費用がかかり、感染症やウイルス（肝炎など）を感染させるリスクがあります。それでも、米国では厳格な血液スクリーニングを受けているため、感染症やウイルスが感染するリスクは非常に低くなっています。

2.鉄キレート療法

赤血球中のヘモグロビンは鉄分が豊富なタンパク質です。定期的な輸血により、血液中の鉄は肝臓、心臓、その他の臓器などの特定の臓器に蓄積します。この状態は鉄過剰症または鉄過剰症 .

この損傷を防ぐために、医師は鉄キレート療法を使用して体から余分な鉄を取り除きます。サラセミアの鉄キレート療法で使用される2つの主な薬は次のとおりです。

デフェロキサミンは液体サラセミア薬で、通常は一晩使用される小型のポータブルポンプを介して皮膚の下にゆっくりと投与されます。サラセミアの治療は時間がかかり、少し苦痛です。サラセミアの人々におけるこの薬の副作用は、視力と聴覚の問題です。
デフェラシロクスは、1日1回服用する錠剤です。このサラセミア薬の副作用は、頭痛、吐き気（胃の不快感）、嘔吐、下痢、関節痛、倦怠感です。